Regulatoire innovatie is van belang voor pandemische paraatheid. Juist dan is het immers van levensbelang om geneesmiddelen en vaccins zo snel mogelijk beschikbaar te hebben zonder concessies te doen aan (kennis over) veiligheid en effectiviteit. Sinds de COVID-19 pandemie spannen overheden zich op nationaal en Europees niveau in om beter voorbereid te zijn op toekomstige pandemieën. Één onderdeel van de Nederlandse inspanning is het ZonMw programma Regulatoire Pandemische Paraatheid. In 2022 zijn via dit programma vier onderzoeken naar regulatoire innovatie uitgezet. Laurien Rook, beleidsmedewerker bij het ministerie van VWS en Marlous Kooijman van FAST vertellen over de opbrengsten.

‘We zijn momenteel bezig om de lessen uit de COVID-19 pandemie te vertalen naar de toekomst’, zegt Rook. ‘Binnen het beleidsprogramma Pandemische Paraatheid zetten we in op preventie, vroegtijdige detectie en natuurlijk ook op een effectieve bestrijding van een pandemie. Dan wil je zo snel mogelijk beschikken over effectieve vaccins en geneesmiddelen. Aandacht voor het regulatoire traject hoort daarbij.’

Kooijman: ‘Wij willen vanuit FAST graag bijdragen aan pandemische paraatheid. En regulatoire innovatie is voor ons hoe dan ook een belangrijk thema. Ook als er geen pandemie is, in de zogenaamde ‘’koude’’ fase, willen wij eraan bijdragen dat regelgeving en toetsing goed aansluiten op innovaties in therapieontwikkeling’.

Vier thema’s

In de recent afgeronde rapporten komen vier thema’s aan de orde waarin zich belangrijke regulatoire uitdagingen voordoen: drug rediscovery, farmacovigilantie, remote monitoring en geneesmiddelen voor geavanceerde therapieën. VWS gaf opdracht voor het deelprogramma en FAST was betrokken bij het opzetten en uitvoeren ervan.

Drug rediscovery (repurposing) betreft het onderzoeken en inzetten van bestaande middelen voor nieuwe toepassingen, bijvoorbeeld tegen een nieuwe ziekteverwekker. Het rapport noemt oplossingen voor de bestaande barrières voor academische onderzoekers en bedrijven. Een belangrijke aanbeveling voor onderzoek naar de inzet van repurposed middelen tijdens een pandemie is dat er meer internationale afstemming moet plaatsvinden. Rook: ‘Dat sluit aan bij onze inspanningen om in Europees verband een netwerk van klinische platformstudies op te zetten waarbinnen geneesmiddelen snel onderzocht kunnen worden.’

Farmacovigilantie, het bewaken van ongewenste bijwerkingen van een geneesmiddel of vaccin, vraagt extra aandacht tijdens een pandemie. Kooijman: ‘Als ineens veel mensen een nieuw vaccin of middel krijgen en er is veel te doen over de veiligheid, dan ontstaat er ook veel dataverkeer naar instanties voor farmacovigilantie zoals Lareb. Hoe ga je daarmee om, hoe kun je die data slimmer analyseren en hoe informeer je iedereen over de resultaten en ga je desinformatie tegen?’ Uit het deelrapport komt onder meer naar voren dat naast het spontane meldsysteem meer gebruik gemaakt kan worden van andere databronnen zoals zorgdata en sociale media.

Remote monitoring is een belangrijke bron van data bij hedendaagse therapieontwikkeling. Het op afstand meten van geneesmiddeleffecten vermindert de besmettingskans tijdens een pandemie, doordat studiedeelnemers veel minder vaak naar het onderzoekscentrum hoeven te gaan. Het deelrapport laat zien dat er nog heel wat uitgezocht moet worden om deze nieuwe technologie in te zetten tijdens een pandemie.

Geneesmiddelen voor geavanceerde therapie, zoals gen- en celtherapieën vormen een groeiende uitdaging voor regulatoire instanties. Kooijman: ‘De therapieën van morgen vragen om een ander regelgevend kader dan de therapieën van nu. Geavanceerde technologieën hebben vaak een ander werkingsmechanisme, andere risico’s, andere kwaliteitsvereisten. Dat moet je natuurlijk allemaal wel op de juiste manier meenemen’. Aangezien juist zeer innovatieve behandelingen relevant kunnen zijn bij een pandemie, is het goed dat de regulatoire en andere knelpunten in het ontwikkelingsproces van innovatieve technologieën, zoals geneesmiddelen voor geavanceerde therapie, nu in kaart zijn gebracht, compleet met aanbevelingen voor oplossingsrichtingen.

Nationale en internationale inspanningen

De eindrapportage van de deelopdrachten beschrijft vier thema-overkoepelende aanbevelingen om de regulatoire pandemische paraatheid van Nederland te versterken.

Het inzicht in het regulatoire systeem, procedures en vereisten verbeteren. FAST werkt hieraan door informatie hierover te ontsluiten binnen de wegwijsfunctie.

De multidisciplinaire kennissamenwerking binnen het regulatoire veld versterken. Marlous: ‘Zowel voor pandemische paraatheid als voor de overige doelstellingen van FAST is het van belang dat het Nederlandse innovatie-ecosysteem nog soepeler gaat werken. Samen inventariseren we dan ook hoe we de relevante partijen beter met elkaar kunnen verbinden.’ Op nationaal niveau draagt het Regulatory Science Network Netherlands (RSNN) hieraan bij.

Regulatoire adaptatie vormgeven op basis van pandemische scenarioplanning. Rook: ‘Vanuit het ministerie werken we aan een aantal scenario’s die ons in de bredere zin helpen bij het nadenken over een eventuele toekomstige pandemie.’

Komen tot geharmoniseerde dataverzameling en verbeterde toegang tot data voor regulatoire doeleinden. Naast de eerdergenoemde inspanningen rond een klinische platformstudies kan hier ook het beleid van ZonMw en VWS rond FAIR (Findable, Accessible, Interoperable en Reusable) data genoemd worden.

Pandemische paraatheid en regulatoire innovatie zullen ook in de komende jaren aandacht vragen. De samenwerking tussen VWS en FAST rond dit deelprogramma vormt een goede basis. Rook: ‘Het is allemaal heel laagdrempelig. Als ik een vraag heb, kan ik zo de telefoon pakken en zitten er aan de andere kant mensen die de vraag snappen en vaak het antwoord weten. Zowel voor pandemische paraatheid als voor de overige doelstellingen van FAST is het van belang dat het Nederlandse innovatie-ecosysteem nog soepeler gaat werken.

Op het gebied van regulatoire innovatie vervult Nederland binnen Europa een voortrekkersrol. Regulatoire innovatie betreft interdisciplinair en multistakeholder onderzoek en ontwikkeling. In Nederland, wordt interdisciplinair onderzoek gestimuleerd, vindt onderzoek naar regulatoire innovatie van wetenschappelijk niveau hoog al jaren plaats en is een hoge bereidheid tot samenwerking tussen de verschillende stakeholder groepen.  Het RSNN waarin stakeholders vanuit de industrie, academie en uitvoerende instanties samen werken aan regulatoire innovatie speelt hierbij een sleutelrol. De rapporten uit het ZonMw programma dragen rond al deze thema’s belangrijke bouwstenen aan. Kooijman: ‘ Voor FAST is het van belang dat regulatoire innovatie centraal wordt gesteld omdat het een belangrijke randvoorwaarde is om innovatieve therapieën (sneller) bij de patiënt te krijgen. We werken met betrokken partijen aan verschillende initiatieven om een vervolg te geven op de aanbevelingen uit de thema rapporten’.