Op allerlei terreinen zien we innovatieve medicijnen ontstaan. Nieuwe indicaties voor bestaande medicijnen, complexere of meer gepersonaliseerde behandelingen. Ontwikkelingen die plaatsvinden binnen de industrie, startups of in een academische omgeving. Medicijnautoriteiten, zoals het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG), moeten met deze ontwikkelingen meebewegen. Regelgeving voor het toelaten van nieuwe medicijnen en processen voor het opvolgen van werkzaamheid en bijwerkingen moeten op innovatie worden ingericht. Daar zijn bruggenbouwers voor nodig.  

Bij het CBG houden we ons al jaren bezig met wetenschappelijk onderzoek om regulatoire processen te verbeteren. Hierbij richten we ons op systeemverbetering (waaronder optimalisatie en deregulering), en innovatie die van toegevoegde waarde is voor de rol en taken van medicijnautoriteiten (vernieuwing). Hiermee willen we de beschikbaarheid en toegankelijkheid van medicijnen voor patiënten blijven garanderen door aanpassing van regulatoire richtlijnen en processen. Dit kan alleen doordat er steeds meer onderzoek plaats vindt (onder andere samen met FAST (Centre for Future Affordable Sustainable Therapy Development) wat wordt gepubliceerd na peer-review. Dit “regulatory science” onderzoek heeft dus impact en daar profiteert uiteindelijk de patiënt van.

Versterken van twee werelden
We zetten daarin als CBG mooie stappen. En uiteraard doen we dat niet alleen. Nadrukkelijk zoeken we de samenwerking op. Onder meer met diverse universiteiten, zoals de Universiteit Utrecht (UU). Die laatste samenwerking heeft afgelopen november nog een bevestiging gekregen.  Sinds 1 november 2023 ben ik naast hoofd van de afdeling Wetenschap van het CBG ook verbonden aan de UU. Als Associate Professor of Drug Regulatory Science bij de divisie Farmaco-epidemiologie en Klinische Farmacologie. Via deze twee aanstellingen signaleer ik (inter)nationale ontwikkelingen in de beoordelingen van medicijnen en het benodigd onderzoek om dit proces te innoveren, en vertaal ik bevindingen uit wetenschappelijk onderzoek naar de regulatoire praktijk.

Zeldzame ziekten komen in mijn werk in heel veel zaken terug. Dat begon al in mijn promotie-onderzoek en het vervolg daarop, waarbij ik me bezighield met de erfelijke huidziekte epidermolysis bullosa. Tegenwoordig richt ik me in bredere zin onder meer op het stimuleren van therapieontwikkeling voor zeldzame ziekten. Want hoewel zeldzaam, in totaal zijn er wereldwijd uiteindelijk veel mensen die ermee te maken hebben, terwijl er voor veel zeldzame ziekten geen behandelingen zijn.

Drug repurposing verder brengen
Als er geen behandelingen zijn, kan drug repurposing een alternatief zijn: het inzetten van bestaande medicijnen voor andere ziekten. Op dit onderwerp trekken we samen met FAST op om dit arsenaal aan mogelijke behandelingen te benutten. Met Anneliene Jonker (Universiteit Twente, Duchenne Parent Project Nederland) was ik voorzitter van een taskforce van het International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) op dit onderwerp. Het consortium heeft zich in 2017 als doel gesteld dat er in 2027 1.000 nieuwe behandelingen voor zeldzame ziekten zijn. Voor met name academische groepen en kleine en middelgrote ondernemingen (SME’s) hebben we het Drug Repurposing Guidebook ontwikkeld. Om ontwikkelaars te helpen, met onder meer een checklist die zij kunnen gebruiken. Het CBG is daarnaast ook al een aantal jaar betrokken bij een call van ZonMw voor drug rediscovery-projecten, waar we advies geven.

Beschikbare data benutten
Sinds twee jaar werk ik aan het opzetten van de European Medicines Regulatory Database (EMRD), samen met Lourens Bloem, Jarno Hoekman, Stefan Verweij en Vincent Haverhoek. EMRD is een dashboard met een grote set informatie over medicijnen geregistreerd via de European Medicines Agency (EMA). Het dashboard geeft uitleg over de verschillende kenmerken van elk medicijn, evenals opties om geselecteerde gegevens te downloaden, visualiseren of analyseren. Informatie die voorheen versnipperd was, is hierdoor gemakkelijker beschikbaar te maken. Daardoor is er een beter overzicht van tijdslijnen en om wat voor type medicijnen het gaat. Dat maakt die informatie beter beschikbaar, zowel voor onderzoekers als patiënten en andere stakeholders. EMRD komt naar verwachting later in 2024 gratis online beschikbaar.

In de doorontwikkeling van EMRD willen we focus leggen op regulatoire data rond zeldzame ziekten. We onderzoeken welke classificatie het meest geschikt is om bijvoorbeeld de orphan designation en de indicaties te ontsluiten. Ook willen we het mogelijk maken om straks real time te kunnen volgen hoeveel nieuwe medicijnen voor zeldzame ziekten er in de loop van de tijd bijkomen, en voor welke aandoeningen. Zo kunnen we volgen of het eerder genoemde doel van IRDiRC van 1.000 nieuwe behandelingen voor zeldzame ziekten behaald wordt, of dat er aanvullende acties benodigd zijn.

Belang van onderzoek en onderwijs
Bij mijn eigen promotie-onderwerp, epidermolysis bullosa, zie je dat er een grote variabiliteit is in het gebruik van uitkomstmaten in klinische studies. Terwijl meer harmonisatie voor de ontwikkeling van mogelijke medicijnen tegen deze groep zeldzame, erfelijke huidziekten wel van groot belang is. Omdat je immers resultaten goed wilt kunnen vergelijken. Met het internationale initiatief COSEB (Core Outcome Sets for Epidermolysis Bullosa) willen we met verschillende stakeholders tot harmonisatie van die uitkomsten komen. Dit doen we in samenwerking met het COMET initiatief, zodat ervaringen en expertise tussen vergelijkbare initiatieven voor andere ziekten uitgewisseld kunnen worden. Het is belangrijk om van elkaar te leren.

We doen meer dan onderzoek. Denk bijvoorbeeld aan STARS: een Europees project om regulatoire kennis bij academische onderzoekers te versterken en op die manier geneesmiddelinnovatie vooruit te helpen. Met FAST (Centre for Future Affordable Sustainable Therapy Development) werken we samen om invulling te geven aan de STARS-aanbevelingen. Datzelfde doen we ook door wetenschappelijk advies te geven aan academische onderzoekers of kleine bedrijven.

Perspectieven samenbrengen
Rode draad in deze voorbeelden, maar ook in alle andere wetenschappelijke initiatieven, is dat we verschillende perspectieven samenbrengen uit verschillende werelden. Industrie, autoriteiten, patiëntenvertegenwoordigers en de academische wereld. In Nederland doen we dat onder meer in het Regulatory Science Network Netherlands (RSNN), waar CBG, CCMO, UMCG en UU ook in deelnemen, samen met vertegenwoordigers van patiëntenorganisaties en bedrijven. We hebben daarmee in Nederland een voorbeeldfunctie in Europa. Vanuit Europa wordt met grote interesse gekeken naar RSNN en er gaan geluiden op om tot een soortgelijk Europees netwerk te komen.

Kortom: hoe zorgen we dat nieuwe innovatieve medicijnen sneller bij de patiënt komen? Door te innoveren op alle vlakken, óók regulatoir. In mijn dubbele positie bij het CBG en de UU wil ik staan voor kennisuitwisseling en kennisdeling en zo een brug slaan tussen regelgevers en academia. Verschillende perspectieven zijn daarbij essentieel, vanuit regulators, industrie, patiëntenvertegenwoordigers én de academische wereld!

Tot snel,
Marjon Pasmooij